研究 🇬🇧 对遗传性疾病总体而言很重要

Rett综合征基因治疗试验显示早期发育改善

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calendar_today Jun 29, 2026

Rett综合征基因治疗候选药物NGN-401于2026年6月公布了1/2期试验早期结果。该一次性治疗通过脑室内给药递送功能性MECP2。10名参与者中，大多数显示发育改善且CGI-I评分提高。一些里程碑需在治疗后重新启动，但报告的改善保持持久，试验期间无参与者失去已获得的技能。

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