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Importante para doenças genéticas em geral
Ensaio de terapia gênica para síndrome de Rett mostra ganhos iniciais no desenvolvimento
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Neurogene
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Jun 29, 2026
A candidata a terapia gênica para síndrome de Rett NGN-401 apresentou resultados iniciais de Fase 1/2 em junho de 2026. O tratamento único entrega MECP2 funcional por administração intracerebroventricular. Em 10 participantes, a maioria mostrou ganhos no desenvolvimento e melhores pontuações CGI-I. Alguns marcos exigiram reinício pós-tratamento, mas os ganhos relatados permaneceram duráveis, sem perda de habilidades adquiridas no ensaio.
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