Forskning
🇬🇧
Viktigt för genetiska sjukdomar generellt
Genterapiprövning för Rett syndrom visar tidiga utvecklingsvinster
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Genterapikandidaten NGN-401 för Rett syndrom visade tidiga resultat från en fas 1/2-prövning i juni 2026. Engångsbehandlingen levererar funktionellt MECP2 via intracerebroventrikulär administrering. Hos 10 deltagare visade de flesta utvecklingsvinster och förbättrade CGI-I-poäng. Vissa milstolpar krävde en omstart efter behandling, men vinsterna förblev bestående, utan att någon deltagare förlorade färdigheter som uppnåtts under prövningen.
Läs mer open_in_newLäs på ett annat språk
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית