Forschung 🇬🇧 Wichtig für genetische Erkrankungen allgemein

Rett-Syndrom-Gentherapiestudie zeigt frühe Entwicklungsfortschritte

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Der Gentherapie-Kandidat NGN-401 gegen das Rett-Syndrom zeigte im Juni 2026 frühe Ergebnisse einer Phase-1/2-Studie. Die einmalige Behandlung liefert funktionelles MECP2 per intrazerebroventrikulärer Verabreichung. Bei 10 Teilnehmenden zeigten die meisten Entwicklungsfortschritte und verbesserte CGI-I-Werte; die Zugewinne blieben dauerhaft.

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