Penelitian 🇬🇧 Penting untuk Penyakit Genetik secara umum

Uji Coba Terapi Gen Sindrom Rett Menunjukkan Peningkatan Perkembangan Awal

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Kandidat terapi gen sindrom Rett NGN-401 menunjukkan hasil awal uji Fase 1/2 pada Juni 2026. Terapi satu kali ini menghantarkan MECP2 fungsional melalui pemberian intrakerebroventrikular. Pada 10 peserta, sebagian besar menunjukkan peningkatan perkembangan dan skor CGI-I. Beberapa tonggak perlu dimulai ulang pascaterapi, tetapi peningkatan tetap bertahan, tanpa peserta kehilangan keterampilan yang diperoleh selama uji coba.

Baca selengkapnya open_in_new

Baca dalam bahasa lain

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית