Výzkum
🇬🇧
Důležité obecně pro genetická onemocnění
Studie genové terapie Rettova syndromu ukazuje časné vývojové pokroky
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Kandidát genové terapie Rettova syndromu NGN-401 v červnu 2026 ukázal časné výsledky studie fáze 1/2. Jednorázová léčba dodává funkční MECP2 intracerebroventrikulárním podáním. U 10 účastníků většina vykázala vývojové pokroky a lepší skóre CGI-I. Některé milníky vyžadovaly po léčbě opětovný nácvik, ale hlášené pokroky přetrvaly a žádný účastník neztratil dovednosti získané během studie.
Číst více open_in_newČíst v jiném jazyce
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית