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Importante per le malattie genetiche in generale
La sperimentazione di terapia genica per la sindrome di Rett mostra precoci progressi nello sviluppo
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Neurogene
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Jun 29, 2026
Il candidato di terapia genica per la sindrome di Rett NGN-401 ha mostrato risultati iniziali di Fase 1/2 nel giugno 2026. Il trattamento una tantum veicola MECP2 funzionale tramite somministrazione intracerebroventricolare. In 10 partecipanti, la maggior parte ha mostrato progressi nello sviluppo e punteggi CGI-I migliori. Alcune tappe hanno richiesto un riavvio post-trattamento, ma i progressi riportati sono rimasti duraturi, senza perdita di abilità acquisite durante lo studio.
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