Έρευνα
🇬🇧
Σημαντικό για τις γενετικές ασθένειες γενικά
Δοκιμή γονιδιακής θεραπείας για το σύνδρομο Rett δείχνει πρώιμα αναπτυξιακά οφέλη
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Η υποψήφια γονιδιακή θεραπεία NGN-401 για το σύνδρομο Rett έδειξε πρώιμα αποτελέσματα δοκιμής Φάσης 1/2 τον Ιούνιο του 2026. Η εφάπαξ θεραπεία χορηγεί λειτουργικό MECP2 ενδοκοιλιακά. Σε 10 συμμετέχοντες, οι περισσότεροι έδειξαν αναπτυξιακά οφέλη και βελτιωμένες βαθμολογίες CGI-I. Ορισμένα ορόσημα χρειάστηκαν επανεκκίνηση μετά τη θεραπεία, αλλά τα οφέλη παρέμειναν διατηρήσιμα.
Διαβάστε περισσότερα open_in_newΔιαβάστε σε άλλη γλώσσα
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית