Tutkimus
🇬🇧
Tärkeä geneettisten sairauksien kannalta yleisesti
Rettin oireyhtymän geeniterapiatutkimus osoittaa varhaisia kehityksellisiä hyötyjä
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Rettin oireyhtymän geeniterapiaehdokas NGN-401 osoitti varhaisia vaiheen 1/2 tutkimustuloksia kesäkuussa 2026. Kertahoito toimittaa toiminnallisen MECP2:n aivokammionsisäisellä annostelulla. 10 osallistujasta useimmilla havaittiin kehityksellisiä edistysaskeleita ja parantuneita CGI-I-pisteitä. Osa taidoista vaati hoidon jälkeisen uudelleenaloituksen, mutta hyödyt säilyivät, eikä kukaan menettänyt tutkimuksessa saavutettuja taitoja.
Lue lisää open_in_newLue toisella kielellä
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית