arrow_back Назад на фид Почетна
Истраживање 🇬🇧 Važno za genetske bolesti uopšte

Ispitivanje genske terapije za Rettov sindrom pokazuje rane razvojne pomake

person Neurogene
calendar_today Jun 29, 2026

Kandidat za gensku terapiju Rettovog sindroma NGN-401 pokazao je rane rezultate ispitivanja faze 1/2 u junu 2026. Jednokratni tretman isporučuje funkcionalni MECP2 intracerebroventrikularnom primenom. Kod 10 učesnika većina je pokazala razvojne pomake i poboljšane CGI-I skorove. Neke prekretnice zahtevale su ponovno pokretanje nakon tretmana, ali su prijavljeni dobici ostali trajni, bez gubitka stečenih veština tokom ispitivanja.

Прочитај више open_in_new