Badania
🇬🇧
Ważne dla chorób genetycznych ogólnie
Badanie terapii genowej zespołu Retta wykazuje wczesne postępy rozwojowe
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Kandydat na terapię genową zespołu Retta, NGN-401, wykazał w czerwcu 2026 r. wczesne wyniki badania fazy 1/2. Jednorazowe leczenie dostarcza funkcjonalny MECP2 drogą dokomorową. U 10 uczestników większość wykazała postępy rozwojowe i poprawę wyników CGI-I. Niektóre kamienie milowe wymagały ponownego osiągnięcia po leczeniu, ale korzyści utrzymywały się; nikt nie utracił nabytych umiejętności.
Czytaj więcej open_in_newCzytaj w innym języku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית