Kutatás
🇬🇧
Általánosságban fontos a genetikai betegségek szempontjából
A Rett-szindróma génterápiás vizsgálata korai fejlődési javulást mutat
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
A Rett-szindróma NGN-401 génterápiás jelöltje 2026 júniusában korai 1/2. fázisú vizsgálati eredményeket mutatott. Az egyszeri kezelés funkcionális MECP2-t juttat be intracerebroventricularis alkalmazással. 10 résztvevőnél a többség fejlődési javulást és jobb CGI-I pontszámokat mutatott. Egyes mérföldkövekhez a kezelés utáni újraindulás kellett, de a javulások tartósak maradtak.
Tovább olvasás open_in_newOlvasd más nyelven
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית