Исследование
🇬🇧
Важно для генетических заболеваний в целом
Испытание генной терапии синдрома Ретта показало ранние улучшения в развитии
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Кандидат генной терапии синдрома Ретта NGN-401 показал ранние результаты фазы 1/2 в июне 2026 года. Однократное лечение доставляет функциональный MECP2 внутрисжелудочковым введением. У 10 участников большинство показали улучшения в развитии и баллах CGI-I. Некоторые навыки потребовали повторного формирования после лечения, но улучшения оставались устойчивыми; ни один участник не утратил навыки, приобретенные в ходе испытания.
Читать далее open_in_newЧитать на другом языке
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית