Изследване 🇬🇧 Важно за генетичните заболявания като цяло

Проучване на генна терапия за синдром на Rett показва ранни ползи в развитието

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Кандидатът за генна терапия за синдром на Rett NGN-401 показа ранни резултати от проучване фаза 1/2 през юни 2026 г. Еднократното лечение доставя функционален MECP2 чрез интрацеребровентрикуларно приложение. При 10 участници повечето показаха напредък в развитието и подобрени CGI-I резултати. Някои етапи изискваха рестарт след лечението, но ползите останаха трайни, без участник да загуби придобити умения.

Прочетете още open_in_new

Четете на друг език

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית