研究
🇬🇧
遺伝性疾患全般にとって重要
Rett症候群の遺伝子治療試験で早期の発達改善を示す
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Neurogene
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Jun 29, 2026
Rett症候群の遺伝子治療候補NGN-401は、2026年6月に第1/2相試験の早期結果を示した。1回限りの治療で、脳室内投与により機能的なMECP2を送達する。参加者10人の大半で発達改善とCGI-Iスコアの向上が見られた。一部のマイルストーンは治療後の再獲得が必要だったが、得られた改善は持続し、試験中に獲得した技能を失った参加者はいなかった。
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