Cercetare
🇬🇧
Important pentru bolile genetice în general
Studiul de terapie genică pentru sindromul Rett arată progrese timpurii în dezvoltare
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Candidatul de terapie genică pentru sindromul Rett, NGN-401, a arătat rezultate timpurii în studiul de fază 1/2 în iunie 2026. Tratamentul unic livrează MECP2 funcțional prin administrare intracerebroventriculară. La 10 participanți, majoritatea au avut progrese de dezvoltare și scoruri CGI-I îmbunătățite. Unele etape au necesitat o reluare post-tratament, dar câștigurile au rămas durabile, fără pierderi de abilități dobândite.
Citește mai mult open_in_newCitește în altă limbă
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית