پژوهش
🇬🇧
برای بیماریهای ژنتیکی بهطور کلی مهم است
کارآزمایی ژندرمانی سندرم Rett دستاوردهای اولیه رشدی را نشان داد
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
نامزد ژندرمانی سندرم Rett، NGN-401، در ژوئن 2026 نتایج اولیه کارآزمایی فاز 1/2 را نشان داد. این درمان یکباره MECP2 عملکردی را از راه تزریق داخلبطنی مغز منتقل میکند. در 10 شرکتکننده، بیشتر افراد دستاوردهای رشدی و بهبود نمرات CGI-I داشتند. برخی مراحل نیازمند شروع دوباره پس از درمان بود، اما دستاوردها پایدار ماند و هیچ شرکتکنندهای مهارتهای کسبشده را از دست نداد.
بیشتر بخوانید open_in_newبه زبان دیگری بخوانید
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית