งานวิจัย
🇬🇧
สำคัญต่อโรคทางพันธุกรรมโดยทั่วไป
การทดลองยีนบำบัดสำหรับ Rett Syndrome แสดงพัฒนาการดีขึ้นในระยะแรก
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
ผู้สมัครยีนบำบัด Rett syndrome NGN-401 แสดงผลการทดลอง Phase 1/2 ระยะแรกในเดือนมิถุนายน 2026 การรักษาแบบครั้งเดียวส่ง MECP2 ที่ทำงานได้ผ่านการให้ยาเข้าช่องโพรงสมอง ในผู้เข้าร่วม 10 คน ส่วนใหญ่มีพัฒนาการดีขึ้นและคะแนน CGI-I ดีขึ้น บางเป้าหมายพัฒนาการต้องเริ่มใหม่หลังการรักษา แต่ผลที่ดีขึ้นยังคงอยู่ โดยไม่มีผู้เข้าร่วมสูญเสียทักษะที่ได้รับระหว่างการทดลอง
อ่านเพิ่มเติม open_in_newอ่านในภาษาอื่น
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית