Investigación
🇬🇧
Importante para las enfermedades genéticas en general
Ensayo de terapia génica para el síndrome de Rett muestra avances tempranos en el desarrollo
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Neurogene
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Jun 29, 2026
El candidato de terapia génica para el síndrome de Rett NGN-401 mostró resultados tempranos de un ensayo de fase 1/2 en junio de 2026. El tratamiento único administra MECP2 funcional por vía intracerebroventricular. En 10 participantes, la mayoría mostró avances en el desarrollo y mejores puntuaciones CGI-I. Algunos hitos requirieron un reinicio tras el tratamiento, pero los avances fueron duraderos, sin pérdida de habilidades adquiridas.
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