Araştırma
🇬🇧
Genetik Hastalıklar genel olarak önemlidir
Rett Sendromu Gen Tedavisi Denemesi Erken Gelişimsel Kazanımlar Gösterdi
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Rett sendromu gen tedavisi adayı NGN-401, Haziran 2026’da Faz 1/2 denemesinde erken sonuçlar gösterdi. Tek seferlik tedavi, işlevsel MECP2’yi intraserebroventriküler uygulamayla iletir. 10 katılımcının çoğunda gelişimsel kazanımlar ve iyileşmiş CGI-I skorları görüldü. Bazı dönüm noktaları tedavi sonrası yeniden başlama gerektirdi, ancak kazanımlar kalıcı kaldı ve hiçbir katılımcı denemede kazandığı becerileri kaybetmedi.
Devamını oku open_in_newBaşka bir dilde oku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית