Rannsóknir 🇬🇧 Mikilvægt fyrir erfðasjúkdóma almennt

Tilraun með genameðferð við Rett-heilkenni sýnir snemmkomnar þroskaframfarir

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Genameðferðarkandídatinn NGN-401 við Rett-heilkenni sýndi fyrstu niðurstöður úr 1./2. fasa rannsókn í júní 2026. Eingöngumeðferðin flytur virkt MECP2 með gjöf í heilahólf. Af 10 þátttakendum sýndu flestir þroskaframfarir og bætt CGI-I skor. Sumum áföngum þurfti að ná aftur eftir meðferð, en framfarir héldust og enginn missti færni sem náðist í rannsókninni.

Lesa meira open_in_new

Lesa á öðru tungumáli

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית