Forskning 🇬🇧 Vigtigt for genetiske sygdomme generelt

Forsøg med genterapi mod Rett syndrom viser tidlige udviklingsmæssige fremskridt

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Genterapikandidaten NGN-401 mod Rett syndrom viste tidlige resultater fra et fase 1/2-forsøg i juni 2026. Engangsbehandlingen leverer funktionelt MECP2 via intracerebroventrikulær administration. Hos 10 deltagere viste de fleste udviklingsmæssige fremskridt og forbedrede CGI-I-scorer. Nogle milepæle krævede en genstart efter behandling, men gevinsterne forblev holdbare, og ingen deltagere mistede færdigheder opnået under forsøget.

Læs mere open_in_new

Læs på et andet sprog

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית