Nghiên cứu
🇬🇧
Quan trọng đối với các bệnh di truyền nói chung
Thử nghiệm liệu pháp gen cho hội chứng Rett cho thấy những cải thiện phát triển ban đầu
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Ứng viên liệu pháp gen cho hội chứng Rett NGN-401 đã cho thấy kết quả sớm của thử nghiệm Giai đoạn 1/2 vào tháng 6 năm 2026. Phương pháp điều trị một lần này đưa MECP2 chức năng qua đường tiêm vào não thất. Ở 10 người tham gia, đa số có tiến bộ phát triển và điểm CGI-I cải thiện. Một số mốc cần khởi động lại sau điều trị, nhưng lợi ích được báo cáo vẫn bền vững, không ai mất kỹ năng đã đạt được trong thử nghiệm.
Đọc thêm open_in_newĐọc bằng ngôn ngữ khác
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית