arrow_back Atpakaļ uz plūsmu Sākums
Pētījums 🇬🇧 Svarīgi ģenētiskajām slimībām kopumā

Rett sindroma gēnu terapijas pētījums rāda agrīnus attīstības uzlabojumus

person Neurogene
calendar_today Jun 29, 2026

Rett sindroma gēnu terapijas kandidāts NGN-401 2026. gada jūnijā uzrādīja agrīnus 1./2. fāzes pētījuma rezultātus. Vienreizējā terapija ievada funkcionālu MECP2 intracerebroventrikulāri. 10 dalībniekiem lielākajai daļai bija attīstības uzlabojumi un labāki CGI-I rādītāji. Dažiem atskaites punktiem bija vajadzīga atsākšana pēc terapijas, bet ieguvumi saglabājās, un neviens dalībnieks nezaudēja pētījumā iegūtās prasmes.

Lasīt vairāk open_in_new