arrow_back Natrag na feed Početna
Istraživanje 🇬🇧 Važno za genetske bolesti općenito

Ispitivanje genske terapije za Rettov sindrom pokazuje rane razvojne pomake

person Neurogene
calendar_today Jun 29, 2026

Kandidat genske terapije za Rettov sindrom NGN-401 pokazao je rane rezultate ispitivanja faze 1/2 u lipnju 2026. Jednokratni tretman dostavlja funkcionalni MECP2 intracerebroventrikularnom primjenom. Među 10 sudionika većina je pokazala razvojne pomake i poboljšane CGI-I rezultate; dobici su ostali trajni.

Čitaj dalje open_in_new