Výskum
🇬🇧
Dôležité pre genetické ochorenia vo všeobecnosti
Štúdia génovej terapie Rettovho syndrómu ukazuje skoré vývojové zlepšenia
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Kandidát génovej terapie Rettovho syndrómu NGN-401 ukázal v júni 2026 skoré výsledky štúdie fázy 1/2. Jednorazová liečba dodáva funkčný MECP2 intraventrikulárnym podaním. U 10 účastníkov väčšina vykázala vývojové zlepšenia a lepšie skóre CGI-I. Niektoré míľniky si vyžadovali opätovný štart po liečbe, no prínosy zostali trvalé a nikto nestratil získané zručnosti.
Čítať viac open_in_newČítať v inom jazyku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית