연구
🇬🇧
유전 질환 전반에 중요
Rett Syndrome 유전자 치료 임상시험, 초기 발달 향상 보여
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Neurogene
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Jun 29, 2026
Rett syndrome 유전자 치료 후보 NGN-401은 2026년 6월 Phase 1/2 임상시험 초기 결과를 보였다. 1회 치료로 기능성 MECP2를 뇌실 내 투여를 통해 전달한다. 참가자 10명 중 대부분이 발달 향상과 CGI-I 점수 개선을 보였다. 일부 이정표는 치료 후 재시작이 필요했지만, 보고된 향상은 지속됐고 임상시험 중 습득한 기술을 잃은 참가자는 없었다.
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