Onderzoek
🇬🇧
Belangrijk voor genetische ziekten in het algemeen
Gentherapieproef voor Rett-syndroom toont vroege ontwikkelingswinst
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Gentherapiekandidaat NGN-401 voor het Rett-syndroom liet in juni 2026 vroege resultaten zien in een fase 1/2-studie. De eenmalige behandeling levert functioneel MECP2 via intracerebroventriculaire toediening. Bij 10 deelnemers boekten de meesten ontwikkelingswinst en verbeterde CGI-I-scores. Sommige mijlpalen vereisten een herstart na behandeling, maar de gemelde winst bleef duurzaam, zonder verlies van verworven vaardigheden.
Lees meer open_in_newLees in een andere taal
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית