تحقیق 🇬🇧 عمومی طور پر Genetic Diseases کے لیے اہم

Rett Syndrome جین تھراپی ٹرائل میں ابتدائی نشوونما کے فوائد ظاہر

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Rett syndrome کے جین تھراپی امیدوار NGN-401 نے جون 2026 میں فیز 1/2 ٹرائل کے ابتدائی نتائج دکھائے۔ ایک بار کی یہ علاج intracerebroventricular طریقے سے فعال MECP2 پہنچاتا ہے۔ 10 شرکا میں زیادہ تر نے نشوونما میں بہتری اور بہتر CGI-I اسکور دکھائے۔ کچھ سنگِ میل کے لیے علاج کے بعد دوبارہ آغاز درکار تھا، مگر فوائد برقرار رہے اور کسی شریک نے حاصل کردہ مہارت نہیں کھوئی۔