Forskning
🇬🇧
Viktig for genetiske sykdommer generelt
Genterapistudie for Rett syndrom viser tidlige utviklingsgevinster
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Genterapikandidaten NGN-401 for Rett syndrom viste tidlige resultater fra fase 1/2-studien i juni 2026. Engangsbehandlingen leverer funksjonelt MECP2 via intracerebroventrikulær administrasjon. Hos 10 deltakere viste de fleste utviklingsgevinster og bedre CGI-I-skårer. Noen milepæler krevde en ny start etter behandling, men gevinstene var varige, uten at noen mistet ferdigheter oppnådd i studien.
Les mer open_in_newLes på et annet språk
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית