Pananaliksik
🇬🇧
Mahalaga para sa mga Genetic Diseases sa pangkalahatan
Pagsubok ng Gene Therapy para sa Rett Syndrome Nagpakita ng Maagang Pag-unlad sa Development
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Ang kandidato para sa gene therapy ng Rett syndrome na NGN-401 ay nagpakita ng maagang resulta sa Phase 1/2 trial noong Hunyo 2026. Ang isang beses na paggamot ay naghahatid ng functional MECP2 sa pamamagitan ng intracerebroventricular administration. Sa 10 kalahok, karamihan ay nagpakita ng pag-unlad sa development at mas mabuting CGI-I scores. Nanatiling matibay ang mga naiulat na pagbuti.
Magbasa pa open_in_newBasahin sa ibang wika
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית