Raziskave
🇬🇧
Pomembno za genetske bolezni na splošno
Preskušanje genske terapije za Rettov sindrom kaže zgodnje razvojne izboljšave
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Kandidat za gensko terapijo za Rettov sindrom NGN-401 je junija 2026 pokazal zgodnje rezultate preskušanja faze 1/2. Enkratno zdravljenje z intracerebroventrikularnim dajanjem dostavi funkcionalni MECP2. Pri 10 udeležencih je večina pokazala razvojne izboljšave in boljše ocene CGI-I. Nekateri mejniki so zahtevali ponovni začetek po zdravljenju, vendar so koristi ostale trajne, brez izgube pridobljenih spretnosti.
Preberi več open_in_newBeri v drugem jeziku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית