शोध 🇬🇧 सामान्य रूप से आनुवंशिक रोगों के लिए महत्वपूर्ण

Rett syndrome जीन थेरेपी परीक्षण में शुरुआती विकासात्मक लाभ दिखे

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calendar_today Jun 29, 2026

Rett syndrome जीन थेरेपी उम्मीदवार NGN-401 ने जून 2026 में Phase 1/2 परीक्षण के शुरुआती परिणाम दिखाए। एक बार दिया जाने वाला उपचार intracerebroventricular प्रशासन के जरिए कार्यात्मक MECP2 पहुंचाता है। 10 प्रतिभागियों में, अधिकांश ने विकासात्मक लाभ और बेहतर CGI-I स्कोर दिखाए। कुछ माइलस्टोन के लिए उपचार के बाद फिर से शुरुआत जरूरी थी, लेकिन लाभ टिकाऊ रहे और किसी प्रतिभागी ने परीक्षण के दौरान हासिल कौशल नहीं खोए।