بحث
🇬🇧
مهم للأمراض الوراثية عمومًا
تجربة علاج جيني لمتلازمة Rett تُظهر مكاسب نمائية مبكرة
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
أظهر مرشح العلاج الجيني لمتلازمة Rett، NGN-401، نتائج مبكرة من تجربة المرحلة 1/2 في يونيو 2026. يوفّر العلاج لمرة واحدة MECP2 وظيفيًا عبر الإعطاء داخل البطينات الدماغية. من بين 10 مشاركين، أظهر معظمهم مكاسب نمائية وتحسنًا في درجات CGI-I. تطلبت بعض المعالم إعادة بدء بعد العلاج، لكن المكاسب بقيت مستدامة، ولم يفقد أي مشارك مهارات اكتسبها خلال التجربة.
اقرأ المزيد open_in_newاقرأ بلغة أخرى
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית