מחקר
🇬🇧
חשוב למחלות גנטיות באופן כללי
ניסוי בריפוי גני לתסמונת Rett מציג שיפור התפתחותי מוקדם
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
מועמד הריפוי הגני לתסמונת Rett, NGN-401, הציג ביוני 2026 תוצאות מוקדמות מניסוי Phase 1/2. הטיפול החד-פעמי מעביר MECP2 תפקודי במתן תוך-חדרי מוחי. בקרב 10 משתתפים, רובם הראו שיפור התפתחותי ושיפור בציוני CGI-I. חלק מאבני הדרך דרשו התחלה מחדש לאחר הטיפול, אך השיפורים דווחו כעמידים, ללא אובדן מיומנויות שנרכשו במהלך הניסוי.
קרא עוד open_in_newקרא בשפה אחרת
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית