Recerca
🇬🇧
Important per a les malalties genètiques en general
L’assaig de teràpia gènica per a la síndrome de Rett mostra guanys primerencs en el desenvolupament
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
El candidat de teràpia gènica per a la síndrome de Rett NGN-401 va mostrar resultats inicials de l’assaig de fase 1/2 el juny de 2026. El tractament únic administra MECP2 funcional per via intracerebroventricular. En 10 participants, la majoria van mostrar guanys en el desenvolupament i millores en les puntuacions CGI-I. Alguns fites van requerir un reinici posttractament, però els guanys es van mantenir duradors.
Llegir més open_in_newLlegir en un altre idioma
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית