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Important pour les maladies génétiques en général
Un essai de thérapie génique contre le syndrome de Rett montre des gains développementaux précoces
person
Neurogene
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Jun 29, 2026
Le candidat de thérapie génique NGN-401 contre le syndrome de Rett a montré des résultats précoces d’essai de phase 1/2 en juin 2026. Ce traitement unique délivre MECP2 fonctionnel par administration intracérébroventriculaire. Chez 10 participants, la plupart ont présenté des gains développementaux et de meilleurs scores CGI-I. Certains jalons ont nécessité un redémarrage après traitement, mais les gains rapportés sont restés durables, sans perte d’acquis pendant l’essai.
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