Tyrimai
🇬🇧
Svarbu genetinėms ligoms apskritai
Rett sindromo genų terapijos tyrimas rodo ankstyvą raidos pažangą
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Rett sindromo genų terapijos kandidatė NGN-401 2026 m. birželį parodė ankstyvus 1/2 fazės tyrimo rezultatus. Vienkartinis gydymas per intracerebroventrikulinį skyrimą pristato funkcinį MECP2. Iš 10 dalyvių daugumai nustatyta raidos pažanga ir pagerėję CGI-I balai. Kai kuriems etapams reikėjo atnaujinimo po gydymo, bet pažanga išliko, nė vienas dalyvis neprarado tyrimo metu įgytų įgūdžių.
Skaityti daugiau open_in_newSkaityti kita kalba
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית