Teadustöö 🇬🇧 Oluline geneetiliste haiguste jaoks üldiselt

Rett'i sündroomi geeniteraapia uuring näitab varaseid arengulisi edusamme

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Rett'i sündroomi geeniteraapia kandidaat NGN-401 näitas 2026. aasta juunis varaseid I/II faasi uuringutulemusi. Ühekordne ravi toimetab funktsionaalse MECP2 intratserebroventrikulaarse manustamisega. 10 osalejast näitas enamik arengulist edenemist ja paranenud CGI-I skoore. Mõned verstapostid nõudsid pärast ravi uuesti alustamist, kuid saavutused püsisid ning ükski osaleja ei kaotanud uuringu ajal omandatud oskusi.

Loe edasi open_in_new

Loe teises keeles

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית