Дослідження
🇬🇧
Важливо для генетичних захворювань загалом
Випробування генної терапії синдрому Ретта показало ранні здобутки в розвитку
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Кандидат генної терапії синдрому Ретта NGN-401 показав ранні результати випробування фази 1/2 у червні 2026 року. Одноразове лікування доставляє функціональний MECP2 шляхом внутрішньошлуночкового введення. У 10 учасників більшість продемонструвала здобутки в розвитку та покращення балів CGI-I. Деякі етапи потребували повторного старту після лікування, але здобутки залишалися стійкими, і жоден учасник не втратив набутих під час випробування навичок.
Читати далі open_in_newЧитати іншою мовою
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית