పరిశోధన 🇬🇧 జన్యు వ్యాధులకు సాధారణంగా ముఖ్యమైనది

Rett సిండ్రోమ్ జీన్ థెరపీ ట్రయల్ ప్రారంభ అభివృద్ధి పురోగతులను చూపింది

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Rett సిండ్రోమ్ జీన్ థెరపీ అభ్యర్థి NGN-401 జూన్ 2026లో ప్రారంభ Phase 1/2 ట్రయల్ ఫలితాలను చూపింది. ఒకసారి చేసే ఈ చికిత్స intracerebroventricular administration ద్వారా కార్యాచరణ MECP2ను అందిస్తుంది. 10 మంది పాల్గొనేవారిలో చాలామంది అభివృద్ధి పురోగతులు మరియు మెరుగైన CGI-I స్కోర్లు చూపారు. కొన్ని మైలురాళ్లకు చికిత్స తర్వాత పునఃప్రారంభం అవసరమైంది, కానీ వచ్చిన పురోగతులు నిలకడగా ఉండి, ఎవరూ ట్రయల్‌లో సాధించిన నైపుణ్యాలను కోల్పోలేదు.

మరింత చదవండి open_in_new

మరో భాషలో చదవండి

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית