Penyelidikan
🇬🇧
Penting untuk Penyakit Genetik secara umum
Percubaan Terapi Gen Sindrom Rett Menunjukkan Peningkatan Perkembangan Awal
person
Neurogene
calendar_today
Jun 29, 2026
Calon terapi gen Sindrom Rett NGN-401 menunjukkan keputusan awal percubaan Fasa 1/2 pada Jun 2026. Rawatan sekali sahaja ini menghantar MECP2 berfungsi melalui pentadbiran intrakerebroventrikular. Dalam 10 peserta, kebanyakannya menunjukkan peningkatan perkembangan dan skor CGI-I yang lebih baik. Beberapa pencapaian memerlukan permulaan semula selepas rawatan, tetapi peningkatan dilaporkan kekal, tanpa peserta kehilangan kemahiran yang diperoleh semasa percubaan.
Baca lagi open_in_newBaca dalam bahasa lain
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית