গবেষণা 🇬🇧 সাধারণভাবে জেনেটিক রোগের জন্য গুরুত্বপূর্ণ

Rett Syndrome জিন থেরাপি ট্রায়ালে প্রাথমিক বিকাশগত উন্নতি দেখা গেছে

person Neurogene

calendar_today Jun 29, 2026

Rett syndrome জিন থেরাপি প্রার্থী NGN-401 ২০২৬ সালের জুনে প্রাথমিক Phase 1/2 ট্রায়াল ফল দেখিয়েছে। এককালীন চিকিৎসাটি intracerebroventricular প্রশাসনের মাধ্যমে কার্যকর MECP2 সরবরাহ করে। ১০ অংশগ্রহণকারীর বেশিরভাগের বিকাশগত উন্নতি ও CGI-I স্কোরের উন্নতি দেখা গেছে। কিছু মাইলস্টোনে চিকিৎসা-পরবর্তী পুনরারম্ভ দরকার হলেও উন্নতি স্থায়ী ছিল; কেউ অর্জিত দক্ষতা হারায়নি।