研究
🇬🇧
与 KS 直接相关
[视频] Kleefstra 综合征：RNA 放大器疗法的开发
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Madaline Spencer, CheckRare
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Aug 31, 2026
iDefine 的 Eric Scheeff, PhD 讨论了用于 Kleefstra 综合征的研究性 RNA 放大器，旨在提高这种单倍剂量不足疾病中剩余 EHMT1 基因的活性。该工作被描述为与 Johns Hopkins 研究人员合作的治疗开发；目前 KS 的护理仍以支持性治疗为主，尚无获批的靶向疾病疗法。
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