Raziskave 🇬🇧 Neposredno povezano s KS

[Video] Kleefstra sindrom: razvoj terapije z ojačevalci RNA

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, iz iDefine razpravlja o raziskovalnih ojačevalcih RNA za Kleefstra sindrom, katerih cilj je povečati aktivnost preostalega gena EHMT1 pri tem stanju haploinsuficience. Delo je opisano kot razvoj zdravljenja z raziskovalci Johns Hopkins; trenutna oskrba KS ostaja podporna in nobena terapija, usmerjena v bolezen, ni odobrena.

Preberi več open_in_new

Beri v drugem jeziku

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית