arrow_back العودة إلى الموجز
الرئيسية
بحث 🇬🇧 مرتبط مباشرةً بـ KS

[فيديو] متلازمة Kleefstra: تطوير علاج بمُضخِّمات RNA

person Madaline Spencer، CheckRare
calendar_today Aug 31, 2026

يناقش Eric Scheeff, PhD، من iDefine مُضخِّمات RNA قيد البحث لمتلازمة Kleefstra، بهدف زيادة النشاط من جين EHMT1 المتبقي في حالة قصور الجرعة هذه. يوصف العمل بأنه تطوير علاج مع باحثي Johns Hopkins؛ ولا تزال رعاية KS الحالية داعمة، ولا يوجد علاج معتمد يستهدف المرض.

اقرأ المزيد open_in_new