Badania
🇬🇧
Bezpośrednio związane z KS
[Wideo] Zespół Kleefstra: rozwój terapii amplifikatorami RNA
person
Madaline Spencer, CheckRare
calendar_today
Aug 31, 2026
Eric Scheeff, PhD, z iDefine omawia badane amplifikatory RNA dla zespołu Kleefstra, mające zwiększyć aktywność pozostałego genu EHMT1 w tej chorobie związanej z haploinsuficjencją. Prace opisano jako rozwój leczenia z badaczami Johns Hopkins; obecna opieka nad KS pozostaje wspomagająca i nie zatwierdzono terapii ukierunkowanej na chorobę.
Czytaj więcej open_in_newCzytaj w innym języku
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית