Cercetare 🇬🇧 Direct legat de KS

[Video] Sindromul Kleefstra: dezvoltarea terapiei cu amplificatori ARN

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, de la iDefine, discută despre amplificatori ARN investigaționali pentru sindromul Kleefstra, care urmăresc creșterea activității genei EHMT1 rămase în această afecțiune de haploinsuficiență. Activitatea este descrisă ca dezvoltare de tratament cu cercetători de la Johns Hopkins; îngrijirea actuală pentru KS rămâne de susținere și nu există o terapie aprobată care să vizeze boala.

Citește mai mult open_in_new

Citește în altă limbă

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית