מחקר
🇬🇧
קשור ישירות ל-KS
[וידאו] תסמונת Kleefstra: פיתוח טיפול במגברי RNA
person
Madaline Spencer, CheckRare
calendar_today
Aug 31, 2026
Eric Scheeff, PhD, מ-iDefine, דן במגברי RNA ניסיוניים לתסמונת Kleefstra, שמטרתם להגביר את הפעילות מהגן EHMT1 שנותר במצב זה של אי-ספיקה הפלואידית. העבודה מתוארת כפיתוח טיפול עם חוקרי Johns Hopkins; הטיפול הנוכחי ב-KS נותר תמיכתי ולא אושר טיפול מכוון-מחלה.
קרא עוד open_in_newקרא בשפה אחרת
English
Català
Dansk
Deutsch
Eesti
Español
Filipino
Français
Hrvatski
Indonesia
Italiano
Latviešu
Lietuvių
Magyar
Nederlands
Norsk
Polski
Português
Română
Slovenčina
Slovenščina
Suomi
Svenska
Tiếng Việt
Türkçe
Íslenska
Čeština
Ελληνικά
Български
Русский
Српски
اردو
العربية
فارسی
हिन्दी
ไทย
中文
日本語
한국어
עברית