Istraživanje 🇬🇧 Izravno povezano s KS-om

[Video] Kleefstrin sindrom: razvoj terapije pojačivačima RNA

person Madaline Spencer, CheckRare

calendar_today Aug 31, 2026

Eric Scheeff, PhD, iz iDefinea raspravlja o istraživačkim pojačivačima RNA za Kleefstrin sindrom, s ciljem povećanja aktivnosti preostalog gena EHMT1 u ovom stanju haploinsuficijencije. Rad je opisan kao razvoj liječenja s istraživačima Johns Hopkins; trenutačna skrb za KS ostaje potporna i nije odobrena terapija usmjerena na bolest.

Čitaj dalje open_in_new

Čitaj na drugom jeziku

English Català Dansk Deutsch Eesti Español Filipino Français Hrvatski Indonesia Italiano Latviešu Lietuvių Magyar Nederlands Norsk Polski Português Română Slovenčina Slovenščina Suomi Svenska Tiếng Việt Türkçe Íslenska Čeština Ελληνικά Български Русский Српски اردو العربية فارسی हिन्दी ไทย 中文日本語 한국어 עברית